癌细胞转变为肌肉细胞有可能实现分化治疗

横纹肌肉瘤(RMS)是一种罕见的软组织癌症。RMS可发生于任何年龄，但最常影响儿童。治疗通常包括化疗、手术和放射治疗。现在，冷泉港实验室科学家的新研究表明分化疗法是RMS的一种新治疗选择。

该研究结果发表在《美国国家科学院院刊》杂志上，题为“肌分化记者筛选揭示NF-Y作为横纹肌肉瘤中PAX3-FOXO1的激活剂”。

“每一种成功的药物都有其起源故事。像这样的研究是新药诞生的土壤，”冷泉港实验室教授克里斯托弗·瓦科克(ChristopherVakoc)医学博士说。

研究人员写道：“在RMS中发现的反复染色体重排会产生PAX3-FOXO1融合蛋白，这是一种致癌驱动因素，也是这种疾病的依赖性。”“PAX3-FOXO1的一个重要功能是阻止肌原性分化，这与RMS细胞获得无限增殖潜力的能力有关。在这里，我们开发了一种表型筛选策略，用于识别与PAX3-FOXO1协同阻止RMS肌分化的因子。”

六年来，Vakoc的实验室一直致力于将肉瘤细胞转化为具有正常功能的组织细胞。

瓦科克和他的团队创造了一种新的基因筛查技术。他们利用基因组编辑技术找到了基因，这些基因在被破坏时会迫使RMS细胞变成肌肉细胞。就在那时，一种名为NF-Y的蛋白质出现了。由于NF-Y受损，科学家们目睹了惊人的转变。

“细胞实际上变成了肌肉，”瓦科克说。肿瘤失去了所有癌症属性。它们正在从一个只想制造更多自身的细胞转变为致力于收缩的细胞。因为它现在所有的能量和资源都用于收缩，它无法回到这种倍增状态。”

NF-Y和RMS之间新发现的关系可能会引发为患者带来分化治疗所需的连锁反应。而且任务并不止于RMS。该技术可适用于其他癌症类型。如果是这样，科学家有一天可能会研究出如何将其他肿瘤转化为健康细胞。

“这项技术可以让你检测任何癌症，并寻找如何使其分化的方法，”Vakoc解释道。“这可能是使分化治疗更容易获得的关键一步。”

此前，Vakoc和他的团队成功将尤文肉瘤细胞转化为健康的组织细胞。

新发现可能为患者提供新的治疗选择，并可能导致使用分化疗法的进一步研究。